Scienziati statunitensi ha scoperto un farmaco che avrebbe fermato la progressione del Parkinson
Morbo di Parkinson è una malattia cronica neurodegenerativa progressiva che causa disabilità fisica. Fino ad ora, i trattamenti per questa malattia era stato usato per alleviare i sintomi, ma non a rallentare lo sviluppo. Recentemente, un team di scienziati statunitensi ha scoperto che una sostanza nota come fenlibutirato è in grado di attivare un gene che protegge i neuroni coinvolti nel Parkinson, impedendo loro di morire. Nei test sui topi con malattia di Parkinson ha già dimostrato che funziona fenilbutirrato. In pochi mesi, saranno i risultati di altri test, condotti dal 2009 negli esseri umani. Per Yaiza Martínez.
Questa disabilità è causata dalla distruzione di un tipo di neuroni nella substantia nigra del mesencefalo, che è una regione del tronco encefalico che è legato alla visione, il movimento degli occhi udito, e movimento del corpo.
Si stima che il Parkinson è la seconda malattia neurodegenerativa più comune nel mondo, superato solo nel tasso di incidenza per l'Alzheimer. Si tratta di una malattia che compare di solito tra i 50 ei 60 anni, e si crede di influenzare, nel complesso, un centinaio e quattro persone ogni cento mila abitanti.
L'attivazione di un gene potrebbe essere la chiave
Attualmente, i farmaci usati per trattare i sintomi del Parkinson in grado di riparare, ma non rallentare la progressione della malattia. Ora, però, un team di scienziati della Scuola di Medicina dell'Università del Colorado a Denver (USA) ha scoperto un farmaco che potrebbe bloccare la progressione del Parkinson.
Secondo una dichiarazione della UCDenver, i ricercatori hanno già dimostrato che questo farmaco funziona nei topi. Inoltre, gli scienziati hanno condotto studi umani dal 2009. I risultati di questi test sarà pubblicato entro la fine dell'anno.
Uno degli autori della ricerca, Curt Freed, direttore della divisione di farmacologia e tossicologia presso la Scuola di Medicina UCDenver spiega scoperto che il farmaco può prevenire la progressione del Parkinson attivando un gene essenziale per la protezione dei cellule cerebrali.
Attraverso questo gene chiamato DJ-1, può aumentare la produzione di antiossidanti come il glutatione e ridurre gli effetti debilitanti di ossigeno in eccesso nelle cellule cerebrali. Inoltre, l'attivazione di DJ-1 aiuta ad eliminare le proteine anomale, che altrimenti costruire e uccidono i neuroni.
Mesencefalo neuroni dopaminergici, che sono affetti da Parkinson, sono particolarmente suscettibili di ossigeno in eccesso e depositi di proteine anomale, e quindi l'enorme importanza per loro sarebbe l'attivazione di questo gene.
È possibile creare un farmaco utile
Zhou e Freed ha iniziato a studiare il gene DJ-1 nel 2003, quando altri ricercatori europei ha scoperto che mutazioni nel DJ-1 potrebbe portare al morbo di Parkinson.
Scienziati UCDenver iniziato subito dopo questa scoperta a lavorare per capire perché il gene DJ-1 è stato così importante, e pubblicato dal 2005 diversi articoli sull'argomento.
Ma per trasformare le loro scoperte in un trattamento pratico per il Parkinson, aveva bisogno di trovare un farmaco che attiva il gene DJ-1. "Sapevamo che alcuni farmaci possono attivare i geni. Per esempio, steroidi come il testosterone agisce sui geni nelle cellule muscolari per promuovere la creazione di massa muscolare ", dice Freed.
Dopo aver provato numerosi farmaci, Liberato e il suo collaboratore, Zhou Wenbo, un pioniere nella ricerca di Parkinson ha scoperto che una sostanza conosciuta come fenilbutirrato potrebbe attivare DJ-1, e quindi prevenire i neuroni dopaminergici della substantia nigra del mesencefalo morire.
Il passo successivo nella loro ricerca è stato quello di fenilbutirrato nell'acqua potabile, e dato a topi geneticamente programmati per sviluppare il morbo di Parkinson come invecchiato.
Risultati dei test positivi
Topi vecchi che avevano ricevuto il farmaco ha continuato a muoversi normalmente, non ha registrato un declino delle funzioni cognitive, e il loro cervello non accumulare la proteina che causa il Parkinson, dicono i ricercatori.
Al contrario, i topi vecchi dello stesso gruppo, ma non aveva preso fenilbutirrato, ha mostrato un progressivo declino nelle abilità motorie come i loro cervelli sono stati danneggiati da proteine anormali. Resta da sapere quale effetto avrà sugli esseri umani con Parkinson fenlibutirato.
Liberato auspica che in futuro, "i pazienti con Parkinson possono prendere una pillola e accendere il DJ-1 gene per fermare la progressiva disabilità associata a questa malattia". "
Lo scienziato aggiunge: "In questo momento, quando si è diagnosticato il Parkinson, si dovrebbe aspettare un progressivo declino nella mobilità. Anche se farmaci come la levodopa o L-DOPA sono molto importanti per la produzione di dopamina nel cervello e far muovere il possibile, hanno uno scarso impatto sul deterioramento delle cellule cerebrali nel paziente "(levodopa è il farmaco più efficace a disposizione il trattamento del morbo di Parkinson).
Gli scienziati hanno dettagliato gli aspetti della loro ricerca in un articolo pubblicato sulla rivista The Journal of Biological Chemistry.
Fonte: Tendenze scientifiche
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